Una
terapia génica para la anemia de Fanconi recibe la designación de medicamento
huérfano en Europa
Tercerainformacion/ 25.12.2025
Un equipo científico español ha desarrollado un tratamiento basado en el uso de linfocitos modificados genéticamente, conocidos como células CAR-T, que facilita la eliminación de células tumorales y ofrece una alternativa más segura y eficaz frente a las terapias convencionales.
La anemia de Fanconi es una
enfermedad rara hereditaria causada por mutaciones que impiden la reparación
eficiente del daño en el ADN. / Phospho Biomedical Animation.
Personal investigador del Centro de
Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) ha
desarrollado una nueva terapia génica antitumoral destinada a
pacientes con anemia de Fanconi que ha obtenido la designación de medicamento
huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento.
El reconocimiento europeo respalda el avance de
una opción terapéutica dirigida a una patología poco frecuente y con
importantes necesidades médicas no cubiertas.
La investigación, realizada desde la Unidad de
Innovación Biomédica del CIEMAT en colaboración con el Centro de Investigación
Biomédica en Red de Enfermedades Raras y el Instituto de Investigación
Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, se basa en el uso de linfocitos T modificados
genéticamente, conocidos como células CAR-T.
Eliminar de forma selectiva
las células tumorales
Estas células permiten reconocer y eliminar de
forma selectiva las células tumorales, lo que reduce la agresividad asociada a
los tratamientos oncológicos convencionales.
El desarrollo incorpora un vector
lentiviral mejorado, apoyado en trabajos clínicos previos del King’s
College de Londres, que incrementa la eficiencia y la seguridad del
procedimiento. Esta aproximación resulta especialmente relevante para los
pacientes con anemia de Fanconi, que presentan una elevada sensibilidad a la
quimioterapia y la radioterapia tradicionales.
La anemia de Fanconi es una enfermedad genética
rara causada por alteraciones en los mecanismos de reparación del ADN. Se
manifiesta con fallo de la médula ósea y conlleva una alta
predisposición al desarrollo de distintos tipos de cáncer. En
particular, las personas afectadas presentan un riesgo hasta 700 veces superior
al de la población general de desarrollar carcinomas escamosos de cabeza y
cuello.
En el ámbito europeo, la designación de
medicamento huérfano se concede a tratamientos destinados a enfermedades
raras o con escasa rentabilidad comercial, con el objetivo de
incentivar la investigación y garantizar el acceso equitativo a nuevas
terapias. En este contexto, el nuevo reconocimiento supone una herramienta
clave para avanzar en el desarrollo clínico de esta terapia génica y facilitar
su futura llegada a los pacientes.
Centros de investigación y
hospitales
Los investigadores del CIEMAT subrayan que este
avance representa un paso significativo hacia una alternativa terapéutica más
segura y eficaz para una población especialmente vulnerable. Los resultados
preclínicos obtenidos hasta el momento sientan las bases para continuar con los
estudios necesarios que permitan evaluar su aplicación clínica con las máximas
garantías de seguridad.
El trabajo ha contado con la colaboración de
numerosos hospitales y centros de investigación españoles, así como con la
participación activa de pacientes, un factor determinante para el progreso de
la investigación en enfermedades raras. Además de su impacto directo en la
anemia de Fanconi, el hallazgo abre nuevas perspectivas para el desarrollo de
tratamientos oncológicos más selectivos y menos agresivos.
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